نسیم گیلان

آخرين مطالب

خاموشی بیماری ژنتیکی نادر برای ماه‌ها با یک سامانه پیشرفته مقالات

خاموشی بیماری ژنتیکی نادر برای ماه‌ها با یک سامانه پیشرفته
  بزرگنمايي:

نسیم گیلان - ایسنا / پژوهشگران نانوذراتی طراحی کرده‌اند که می‌توانند ژن معیوب را به‌طور همزمان در کبد و ریه‌ اصلاح کنند. این روش، تنها با یک بار تزریق، اثرات بیماری را برای ماه‌ها کاهش داده است. فناوری جدید می‌تواند راه‌گشای درمان بیماری‌هایی باشد که چند اندام را به‌طور همزمان درگیر می‌کنند. این فناوری از طریق یک شرکت در حال تجاری‌سازی است.
دانشمندان دانشگاه علوم پزشکی جنوب‌غربی تگزاس موفق به توسعه سامانه‌ای پیشرفته از نانوذرات شدند که می‌تواند به‌طور همزمان چند اندام بدن را هدف قرار داده و نقص‌های ژنتیکی را اصلاح کند؛ دستاوردی که افق جدیدی برای درمان بیماری‌های ژنتیکی پیچیده گشوده است.
این گروه از پژوهشگران از مرکز پزشکی دانشگاه علوم پزشکی جنوب‌غربی تگزاس (UT Southwestern Medical Center) موفق به ساخت یک سامانه پیشرفته ویرایش ژن شده‌اند که قابلیت هدف‌گیری همزمان کبد و ریه را دارد. این فناوری، در مدل‌های پیش‌بالینی از بیماری نادر «کمبود آلفا-1 آنتی‌تریپسین» (AATD)، توانست تنها با یک بار تزریق، علائم بیماری را به‌طور چشمگیری کاهش دهد و اثر درمانی آن تا چندین ماه ادامه یافت. نتایج این پژوهش در مجله علمی معتبر Nature Biotechnology منتشر شده است.
بازار
بیماری AATD از جمله اختلالات ژنتیکی نادری است که به دلیل بروز جهش در تنها یک نوکلئوتید از ژن SERPINA1 رخ می‌دهد. این جهش منجر به تجمع یک پروتئین سمی در سلول‌های کبدی می‌شود؛ پروتئینی که نسخه سالم آن در بدن نقش بازدارنده آنزیمی را در ریه‌ها ایفا می‌کند. از این‌رو، این بیماری همزمان کبد و ریه‌ها را درگیر می‌کند و موجب بروز بیماری‌هایی چون آمفیزم می‌شود.
دکتر «دنیل زیگ‌وارت» (Daniel Siegwart)، استاد مهندسی زیست‌پزشکی و بیوشیمی در این دانشگاه، رهبری تیمی را برعهده داشت که در سال 2020 روشی به‌نام «هدف‌گیری انتخابی اندام» یا SORT را معرفی کرد. در این روش، نانوذرات لیپیدی (LNPs) با ترکیب‌های خاصی طراحی می‌شوند که مولکول‌های ویرایش ژن را به‌طور دقیق به اندام‌های مشخصی منتقل می‌کنند. اما تا پیش از این پژوهش، چنین سامانه‌ای تنها برای هدف‌گیری یک اندام در هر بار طراحی شده بود.
در پژوهش جدید، تیم دکتر زیگ‌وارت موفق شد تا با بازطراحی ترکیب‌های لیپیدی نانوذرات SORT، سامانه‌ای توسعه دهد که بتواند به‌طور همزمان در دو اندام مهم (کبد و ریه) به ویرایش ژن بپردازد. این سامانه قادر است ویرایشگرهای ژنتیکی بزرگی را حمل کرده و جهش ایجادشده در نوکلئوتید معیوب را با نسخه سالم جایگزین کند.
در آزمایش‌های انجام‌شده بر سلول‌های کبدی استخراج‌شده از بیماران، این نانوذرات موفق شدند ژن جهش‌یافته را به‌درستی اصلاح کنند. همچنین در مدل موش‌های تراریخته که ژن معیوب انسانی را در تمامی سلول‌های خود داشتند، تنها یک نوبت تزریق از این نانوذرات منجر به ویرایش 40 درصد از سلول‌های کبد و 10 درصد از سلول‌های AT2 در ریه‌ها شد؛ سلول‌هایی که بیشترین آسیب را در بیماری AATD متحمل می‌شوند.
به نقل از ستاد نانو، جالب آن‌که اثر اصلاح ژنتیکی در کبد تا 32 هفته پایدار باقی ماند و سطح پروتئین سمی در آن تا 80 درصد کاهش یافت. چهار هفته پس از درمان، تجمعات سمی در بافت کبد تقریباً به‌طور کامل از بین رفت. گرچه مدل حیوانی مورد استفاده در این مطالعه همان آسیب‌های ریوی را که در انسان بروز می‌کند، نشان نمی‌دهد، اما بررسی‌ها نشان دادند آنزیم مخربی که در AATD فعال می‌شود، تا 89 درصد مهار شده است.
به‌گفته دکتر زیگ‌وارت، این یافته‌ها اثبات می‌کنند که سامانه SORT قابلیت درمان بیماری‌هایی را دارد که چند اندام را به‌طور همزمان درگیر می‌کنند. تیم تحقیقاتی او در حال توسعه و تجاری‌سازی این فناوری از طریق شرکت «ریکُد تراپیوتیکس» (ReCode Therapeutics) هستند؛ شرکتی که حقوق مالکیت فکری این فناوری را از دانشگاه گرفته و خود دکتر زیگ‌وارت یکی از بنیان‌گذاران و مشاوران علمی آن است. او همچنین در شرکت‌های Signify Bio و Jumble Therapeutics نیز سهام‌دار است.

لینک کوتاه:
https://www.nasimegilan.ir/Fa/News/824291/

نظرات شما

ارسال دیدگاه

Protected by FormShield
مخاطبان عزیز به اطلاع می رساند: از این پس با های لایت کردن هر واژه ای در متن خبر می توانید از امکان جستجوی آن عبارت یا واژه در ویکی پدیا و نیز آرشیو این پایگاه بهره مند شوید. این امکان برای اولین بار در پایگاه های خبری - تحلیلی گروه رسانه ای آریا برای مخاطبان عزیز ارائه می شود. امیدواریم این تحول نو در جهت دانش افزایی خوانندگان مفید باشد.

ساير مطالب

«دکمه خود تخریبی»: سناریویی فاجعه‌بار برای پایان جهان

آزادشدن واردات خودروهای لوکس پس از یک دهه

مناسبت روز/ پنج‌شنبه، 12 تیرماه

نماینده مجلس: خانواده های شهدای جنگ 12 روزه از گروسی شکایت کنند

محدودیت ترافیکی ایام سوگواری تاسوعا و عاشورای حسینی در جاده‌های گیلان

دبیر انجمن صنایع همگن: شورای سیاست‌گذاری خودرو احیا شود

جزئیاتی از چرایی تغییر آبونمان تلفن ثابت

ارزیابی واحدهای آسیب‌دیده آستانه اشرفیه در تجاوز صهیونیست‌ها پایان یافت

میرسلیم: خود مردم با هوشیاری پیام‌رسان‌‌های بیگانه را کنار بگذارند

روزنامه صهیونیستی مدعی همکاری عربستان در جنگ علیه ایران شد

کشف سیاره‌ای نادر به لطف نظریه انیشتین

ظرفیت تولید تجدیدپذیر تا پایان تیرماه به 3000 مگاوات می‌رسد

نرخ بلیت اتوبوس افزایش نیافته است؛ گران‌فروشی را گزارش دهید

تصویری از فرمانده جدید هوافضای سپاه در مراسم حسینیه امام خمینی(ره)

واکنش شیخ عیسی قاسم به تهدیدات ترامپ علیه رهبر انقلاب

رایزنی کایا کالاس و وانگ یی درباره ایران

خطر پنهان گرمایش زمین؛ دمای بالا کیفیت خواب میلیاردها نفر را تهدید می‌کند

راه شیری بر فراز صخره‌های مخروطی

ارسال OTP در بله برای کسب‌وکارها رایگان شد

پیش بینی قیمت دلار، طلا و سکه پنجشنبه 12 تیر 1404

خدمات غیرحضوری و اینترنتی بانک سپه فعال شد

ممنوعیت ترخیص برنج لغو شد

آیین 800 ساله «علم‌بندان» در ماسوله

اولین گفت‌وگوی دختر شهید سلامی پس از شهادت پدر

وزارت خارجه آمریکا: ایران فوراً با آژانس همکاری کند

واکنش عراقچی به اظهارنظر اخیر مسئول سیاست خارجی اتحادیه اروپا

پزشکیان: دولت با همه ظرفیت‌ها در مسیر جبران خسارت مردم در جنگ تحمیلی گام بر می‌دارد

واکنش سازمان ملل به ابلاغ قانون تعلیق همکاری ایران با آژانس انرژی اتمی

ادعای آلمان درباره طراحی تعرض به اماکن یهودی توسط ایران تکذیب شد

عراقچی: تجاوز نظامی آمریکا به تاسیسات هسته‌ای صلح‌آمیز ایران، خیانت به دیپلماسی بود

ونزوئلا: در کنار ایران ایستاده‌ایم

ادعای پنتاگون درباره برنامه هسته‌ای ایران

دستگیری جاسوسی که عکس محل سکونت رایان قاسمیان 2 ماهه را به دشمن داد

اولین شب مراسم عزاداری محرم در حسینیه امام خمینی(ره)؛ کدام چهره‌های سیاسی حضور داشتند؟

سه روشی که می‌توان امام حسین (ع) را در کتاب به کودکان معرفی کرد

تقویم روز و اوقات شرعی گیلان ، 12 تیر 1404

مدارس باید متناسب با نیازهای روز تجهیز شوند

اتصالات پنهان در اعماق زمین: گیاهان فراتر از آنچه می‌بینیم، در خاک ریشه دارند

تحلیلی از وضعیت بازارهای مالی؛ مرز مقاومتی قیمت‌ها به سمت واگرایی منفی می رود؟

معاون بورس: مسیر حمایت از بازار سهام ادامه‌دار است

حمایت 60 همتی موتور بورس را روشن می‌کند؟

محدودیت ترافیکی در 2 محور گیلان اعمال می‌شود

«احلی من العسل» ، مراسمی به یاد نوجوان دشت کربلا

ایستگاه صلواتی ساده و کوچک کودکان گیلانی

حال و هوای عزاداران گیلانی در ششمین روز محرم

استاندار گیلان از مزارع قطب تولید هندوانه استان بازدید کرد

بررسی موانع جذب سرمایه گذار در گیلان

سفر یک روزه استاندار گیلان به رودسر

پاکسازی غرب تالاب انزلی از گیاه مهاجم سنبل آبی

ساماندهی 97 درصد مشاوران املاک گیلان