نسیم گیلان

آخرين مطالب

خاموشی بیماری ژنتیکی نادر برای ماه‌ها با یک سامانه پیشرفته مقالات

خاموشی بیماری ژنتیکی نادر برای ماه‌ها با یک سامانه پیشرفته
  بزرگنمايي:

نسیم گیلان - ایسنا / پژوهشگران نانوذراتی طراحی کرده‌اند که می‌توانند ژن معیوب را به‌طور همزمان در کبد و ریه‌ اصلاح کنند. این روش، تنها با یک بار تزریق، اثرات بیماری را برای ماه‌ها کاهش داده است. فناوری جدید می‌تواند راه‌گشای درمان بیماری‌هایی باشد که چند اندام را به‌طور همزمان درگیر می‌کنند. این فناوری از طریق یک شرکت در حال تجاری‌سازی است.
دانشمندان دانشگاه علوم پزشکی جنوب‌غربی تگزاس موفق به توسعه سامانه‌ای پیشرفته از نانوذرات شدند که می‌تواند به‌طور همزمان چند اندام بدن را هدف قرار داده و نقص‌های ژنتیکی را اصلاح کند؛ دستاوردی که افق جدیدی برای درمان بیماری‌های ژنتیکی پیچیده گشوده است.
این گروه از پژوهشگران از مرکز پزشکی دانشگاه علوم پزشکی جنوب‌غربی تگزاس (UT Southwestern Medical Center) موفق به ساخت یک سامانه پیشرفته ویرایش ژن شده‌اند که قابلیت هدف‌گیری همزمان کبد و ریه را دارد. این فناوری، در مدل‌های پیش‌بالینی از بیماری نادر «کمبود آلفا-1 آنتی‌تریپسین» (AATD)، توانست تنها با یک بار تزریق، علائم بیماری را به‌طور چشمگیری کاهش دهد و اثر درمانی آن تا چندین ماه ادامه یافت. نتایج این پژوهش در مجله علمی معتبر Nature Biotechnology منتشر شده است.
بازار
بیماری AATD از جمله اختلالات ژنتیکی نادری است که به دلیل بروز جهش در تنها یک نوکلئوتید از ژن SERPINA1 رخ می‌دهد. این جهش منجر به تجمع یک پروتئین سمی در سلول‌های کبدی می‌شود؛ پروتئینی که نسخه سالم آن در بدن نقش بازدارنده آنزیمی را در ریه‌ها ایفا می‌کند. از این‌رو، این بیماری همزمان کبد و ریه‌ها را درگیر می‌کند و موجب بروز بیماری‌هایی چون آمفیزم می‌شود.
دکتر «دنیل زیگ‌وارت» (Daniel Siegwart)، استاد مهندسی زیست‌پزشکی و بیوشیمی در این دانشگاه، رهبری تیمی را برعهده داشت که در سال 2020 روشی به‌نام «هدف‌گیری انتخابی اندام» یا SORT را معرفی کرد. در این روش، نانوذرات لیپیدی (LNPs) با ترکیب‌های خاصی طراحی می‌شوند که مولکول‌های ویرایش ژن را به‌طور دقیق به اندام‌های مشخصی منتقل می‌کنند. اما تا پیش از این پژوهش، چنین سامانه‌ای تنها برای هدف‌گیری یک اندام در هر بار طراحی شده بود.
در پژوهش جدید، تیم دکتر زیگ‌وارت موفق شد تا با بازطراحی ترکیب‌های لیپیدی نانوذرات SORT، سامانه‌ای توسعه دهد که بتواند به‌طور همزمان در دو اندام مهم (کبد و ریه) به ویرایش ژن بپردازد. این سامانه قادر است ویرایشگرهای ژنتیکی بزرگی را حمل کرده و جهش ایجادشده در نوکلئوتید معیوب را با نسخه سالم جایگزین کند.
در آزمایش‌های انجام‌شده بر سلول‌های کبدی استخراج‌شده از بیماران، این نانوذرات موفق شدند ژن جهش‌یافته را به‌درستی اصلاح کنند. همچنین در مدل موش‌های تراریخته که ژن معیوب انسانی را در تمامی سلول‌های خود داشتند، تنها یک نوبت تزریق از این نانوذرات منجر به ویرایش 40 درصد از سلول‌های کبد و 10 درصد از سلول‌های AT2 در ریه‌ها شد؛ سلول‌هایی که بیشترین آسیب را در بیماری AATD متحمل می‌شوند.
به نقل از ستاد نانو، جالب آن‌که اثر اصلاح ژنتیکی در کبد تا 32 هفته پایدار باقی ماند و سطح پروتئین سمی در آن تا 80 درصد کاهش یافت. چهار هفته پس از درمان، تجمعات سمی در بافت کبد تقریباً به‌طور کامل از بین رفت. گرچه مدل حیوانی مورد استفاده در این مطالعه همان آسیب‌های ریوی را که در انسان بروز می‌کند، نشان نمی‌دهد، اما بررسی‌ها نشان دادند آنزیم مخربی که در AATD فعال می‌شود، تا 89 درصد مهار شده است.
به‌گفته دکتر زیگ‌وارت، این یافته‌ها اثبات می‌کنند که سامانه SORT قابلیت درمان بیماری‌هایی را دارد که چند اندام را به‌طور همزمان درگیر می‌کنند. تیم تحقیقاتی او در حال توسعه و تجاری‌سازی این فناوری از طریق شرکت «ریکُد تراپیوتیکس» (ReCode Therapeutics) هستند؛ شرکتی که حقوق مالکیت فکری این فناوری را از دانشگاه گرفته و خود دکتر زیگ‌وارت یکی از بنیان‌گذاران و مشاوران علمی آن است. او همچنین در شرکت‌های Signify Bio و Jumble Therapeutics نیز سهام‌دار است.

لینک کوتاه:
https://www.nasimegilan.ir/Fa/News/824291/

نظرات شما

ارسال دیدگاه

Protected by FormShield
مخاطبان عزیز به اطلاع می رساند: از این پس با های لایت کردن هر واژه ای در متن خبر می توانید از امکان جستجوی آن عبارت یا واژه در ویکی پدیا و نیز آرشیو این پایگاه بهره مند شوید. این امکان برای اولین بار در پایگاه های خبری - تحلیلی گروه رسانه ای آریا برای مخاطبان عزیز ارائه می شود. امیدواریم این تحول نو در جهت دانش افزایی خوانندگان مفید باشد.

ساير مطالب

تقویم روز و اوقات شرعی گیلان، 20 تیر 1404

عراقچی: هنوز قصد خروج از ان‌.پی‌.تی را نداریم

ایران: جنایات رژیم صهیونیستی مصداق جنایت جنگی، تجاوز و جنایت علیه بشریت است

تکذیب درگیری با عوامل موساد در آزادراه کرج-قزوین

همت شالیکاران گیلانی برای افزایش تولید محصول برنج

ابداع پوستی برای ربات‌ها که همه چیز را حس می‌کند

سرگذشت نیکولا تسلا؛ نابغه‌ای که تاریخ در حقش کم‌لطفی کرد

خروج از رابطه سمی: راهکارهایی برای ارزیابی و تصمیم به موقع

بهره برداری از 2 تقاطع غیرهمسطح در رشت

دستگیری سارقان منازل در گیلان

تمدید قرارداد مازیار زارع با باشگاه ملوان بندرانزلی

نقش هوش مصنوعی در مرور و راستی‌آزمایی مطالعات

برگزاری مسابقات ژیمناستیک انتخابی قهرمانی کشور در رشت

صیدی: وظیفه ماست از همه سهامداران فعال حمایت کنیم و اجازه ندهیم از بازار خارج شوند

دستگیری عامل شبکه معاند حامی صهیونیست در گیلان

عارف: با فرماندهی فرمانده کل قوا و آمادگی دولت شرایط جنگی را مدیریت کردیم

برگزاری محفل قرآنی « به سوی فتح » در آستانه اشرفیه

دو زلزله عصر امروز چابکسر خسارتی نداشت

ابتکار دانشمند ایرانی در استفاده از چوب برای افزایش طول عمر باتری‌

اقامه نماز جمعه در شهر‌های گیلان

افزایش 13 درصدی تولید نفت ایران

آغاز ثبت‌نام «وام ازدواج» فرزندان بازنشستگان کشوری

چابکسر برای دومین بار لرزید

ابطحی: پزشکیان باید شجاعت رفع فیلترینگ را داشته باشد؛ اکثر مسئولان، اینترنت بدون فیلتر دارند

سخنگوی دولت: تاکید ایران بر همزیستی مسالمت‌آمیز همه اقوام است

ایروان: امنیت ایران و ارمنستان به یکدیگر گره خورده است

لحظاتی از آنچه رهبر انقلاب در طول این سال‌ها درباره‌ ایران گفتند

کودتای نقاب از زبان محسن رضایی؛ قرار بود همه‌جا جز دفتر بنی‌صدر بمباران شود

شیخ نعیم قاسم مطرح کرد؛ از جزئیات ماجرای انفجار پیجرها تا نقش رهبر انقلاب در تحولات منطقه

پنجمین اهدای عضو در گیلان

در معرض ابتلا به آلزایمر هستید؟/ چهار مسیر منتهی به این بیماری را بشناسید

جزئیات طرح پیش فروش سایپا

وزیر صمت: دولت از تصدی‌گری خارج می‌شود

جزئیات ورود نقدینگی جدید به صندوق‌های توسعه و تثبیت، برای حمایت از بازار سرمایه

توضیح مهم معاون وزیر جهاد کشاورزی درباره قیمت روغن

اقدام پاسداران گمنام امام زمان (عج) علیه پیکره گروهک‌های تروریستی صهیونی جنوب شرق کشور

کره شمالی: درصورت نقض آتش‌بس، در کنار ایران هستیم

سخنگوی احزاب ائتلاف ملی یمن: اسراییل گفت نمی‌ترسیم اما وقتی موشکها رد شد همه‌شان ترسیدند

نتانیاهو: بدون حمایت ترامپ در ایران به پیروزی نمی‌رسیدم

سفیر تهران در ریاض: ایران آماده گسترش روابط با عربستان است

روسیه: نقش ما در تثبیت اوضاع پیرامون ایران فراتر از میانجی‌گری است

درمان ساده‌ای که می‌تواند از 75 درصد سرطان‌های معده جلوگیری کند

اهل سنت ایران اسلامی خواستار مقابله مستقیم با آمریکا و اسرائیل

تفاهم نامه بنیاد شهید ایلام و شهرداری بدره برای نوسازی تابلوهای مزین به تصاویر شهدا

بورس در وضعیت هشدار

لاریجانی: میوه پیروزی در جنگ را با دیپلماسی نادرست تباه نکنیم

اسرائیل چگونه عوامل خود در ایران را جذب می‌کرد

عراقچی: همواره در کنار مظلومان می‌ایستیم چه در بوسنی و چه در فلسطین

اتهام‌پراکنی کمیته پارلمانی انگلیس درباره ایران

ریابکوف: دنبال راه‌حل برنامه هسته‌ای ایران هستیم